Sindrome di Cushing, approvazione di Isturisa nell'Unione Europea
La Commissione Europea ha approvato la commercializzazione del medicinale Isturisa ( Osilodrostat ) per il trattamento della sindrome di Cushing endogena negli adulti.
I benefici del farmaco sono rappresentati dalla sua capacità di controllare o normalizzare i livelli elevati di cortisolo.
Osilodrostat è un inibitore della sintesi del cortisolo e agisce inibendo 11-beta-idrossilasi, un enzima responsabile della fase finale della biosintesi del cortisolo nella ghiandola surrenale.
I vantaggi del farmaco sono la sua capacità di controllare o normalizzare i livelli di cortisolo nei pazienti adulti affetti da sindrome di Cushing con un profilo di sicurezza gestibile.
I dati generati durante il Programma di sviluppo clinico hanno mostrato che Osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nella maggior parte dei pazienti; inoltre produce miglioramenti di molteplici caratteristiche cliniche della malattia e della qualità di vita, fornendo così un significativo beneficio clinico in un'area con esigenze mediche non-soddisfatte.
In particolare, nello studio LINC-3 una percentuale significativamente più alta di pazienti nel braccio trattato con Osilodrostat ha mantenuto la normale mUFC ( valori medi di cortisolo libero nell'urina ) alla fine del periodo di astinenza randomizzata di 8 settimane ( settimana 34 ) rispetto al placebo ( 86.1% vs 29.4% ).
Il controllo del livello di cortisolo era l'endpoint primario nel trattamento dei pazienti di Cushing.
Inoltre, è stato confermato lo status di farmaco orfano per Isturisa.
Il farmaco è disponibile in compresse da 1 mg, 5 mg e 10 mg rivestite con film. ( Xagena2019 )
Fonte: Recordati Rare Diseases, 2019
Endo2019 Farma2019
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